Menino do RS que conquistou na Justiça direito a tratamento para AME recebe dose do remédio mais caro do mundo

Fim da espera. O "dia Z" chegou para Gabriel Carvalho Zamboni, de 2 anos. Após travar uma batalha judicial para conseguir liberação da verba para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME), o menino, morador de Tapejara, no Norte do Rio Grande do Sul, realizou com sucesso a aplicação do Zolgensma.

O procedimento foi realizado na sexta-feira (22), em um hospital de Curitiba, no Paraná. O medicamento é considerado o mais caro do mundo: custa R$ 6 milhões.

"Estamos muito felizes sabendo agora que o Gabriel vai conseguir se desenvolver. Ele vai ter condições de se tornar uma criança independente. Estamos vivendo um milagre diário", disse ao g1 a mãe de Gabriel, Cassiana Alvina Carvalho.

De acordo com a mãe, o menino não apresentou "grandes efeito colaterais" após a aplicação da medicação. Na quinta-feira (28), ele fará um exame de sangue. Caso os resultados sejam dentro dos parâmetros normais, a família estará liberada para voltar ao Rio Grande do Sul.

"Não apresentou febre nem náuseas e vômitos, que seriam os efeitos previstos para os primeiros dias", celebra Cassiana.

O tratamento com o remédio Zolgensma é aplicado uma única vez. Segundo especialistas, é capaz de reverter mais de 90% dos casos da AME, doença genética rara que impede a produção de uma proteína, fundamental para o desenvolvimento neurônios responsáveis pelos movimentos. (saiba mais abaixo)

Após o retorno, será feito um acompanhamento médico por pelo menos dois meses. Gabriel fará hemogramas semanais para verificar se não houve aumento das enzimas no fígado e baixas significativas do número de plaquetas no sangue. Ele tomará, durante o período, duas medicações: uma para amenizar os possíveis efeitos colaterais e outra para o estômago.

"O uso dessa medicação é muito mais complexo que meramente ir no hospital uma horinha e aplicar. Tem toda uma continuidade", observa a mãe.

Batalha judicial

Gabriel foi diagnosticado com AME em maio de 2023. O resultado do exame que atestou a doença chegou na segunda-feira seguinte ao Dia das Mães, recorda Cassiana. No mesmo mês, a família protocolou um processo na 2ª Vara da Justiça Federal de Passo Fundo.

"Foram praticamente dez meses entre a entrada do processo e o cumprimento da decisão. Ontem, dia 24 de março, fechou dez meses de processo", relembra a mãe do menino.

Gabriel completou dois anos na quarta-feira (20). O juiz federal substituto Fabiano Henrique de Oliveira fixou multa por descumprimento de decisão judicial no valor de R$ 50 mil. O medicamento foi aplicado na sexta (22). Pesquisas apontam maior eficácia em pacientes de até 2 anos de idade.

A família realizou o procedimento no Paraná após encontrar uma profissional que é uma das referências nacionais no tratamento de AME e pela falta de agenda dos médicos especialistas em Porto Alegre.

Bebê com AME e o medicamento que custa R$ 6 milhões — Foto: Aquivo Pessoal e Divulgação

O processo de Gabriel previa também o custeio de despesas médico-hospitalares pela União. Conforme Cassiana, os valores se aproximam de R$ 28 mil. Diante da urgência, a família investiu as economias e pedirá reembolso.

"Nós fomos, durante esses dez meses de processo, nos organizando quanto a isso. A gente foi poupando, não que sobre, porque é um valor bastante significativo, mas deu pra arcar com essas despesas. Vou pedir ao final do processo, confirmando a sentença, reembolso desses valores", relata.

A Advocacia-Geral da União (AGU) informou ao g1 que "a eventual interposição de recursos será analisada oportunamente, dentro dos prazos judiciais".

O que é AME?

• A AME é uma doença rara, degenerativa, passada de pais para filhos e que não tem cura.
• É causada por alterações no gene que produz a proteína SMN - que protege os neurônios motores;
• Sem essa proteína, esses neurônios morrem e não mandam impulsos nervosos da coluna vertebral para os músculos;
• Isso interfere na capacidade de se mover, andar, engolir e até respirar. Pode levar à morte.
• A doença varia do tipo 0 (antes do nascimento) ao 4 (segunda ou terceira década de vida), dependendo do grau de comprometimento dos músculos e da idade em que surgem os primeiros sintomas;
• A AME acomete 1 em cada 11 mil nascidos vivos.

Onasemnogeno abeparvovequ (Zolgensma) é usado em pacientes com AME tipo I — Foto: Divulgação/Novartis

Como funciona o Zolgensma?

O remédio é uma terapia gênica que devolve ao paciente o gene faltante. Ele foi desenvolvido por um laboratório nos Estados Unidos, é vendido por uma empresa suíça e custa cerca de R$ 6 milhões. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o tratamento em 2020.

• O gene é injetado no corpo do paciente através de cápsula de vírus modificados em laboratório: são eles que transportam o gene que o paciente precisa até as células da medula espinhal;
• Quanto menor a criança, menor o peso e, portanto, menor a quantidade de vírus injetados;
• O zolgensma é o único tratamento disponível que atua diretamente no DNA;
• A aplicação é feita em dose única;
• Não há alteração no DNA do paciente;
• Estudos clínicos já comprovaram a eficácia do medicamento contra a AME.